今年第一款首款针对胃肠道间质瘤的特异性

01PART新药速递Avapritinib（商品名Ayvakit?）由BlueprintMedicines研发，于近日经美国FDA批准上市，用于治疗无法手术切除或转移性血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18基因突变（包括PDGFRADV突变）的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。该口服片剂有mg/片、mg/片、mg/片三种规格。图1.Avapritinib结构式PDGFRA的某些突变可引起自身磷酸化和活化，导致肿瘤细胞增殖。Ayvakit?通过抑制PDGFRA突变而发挥作用。该药物曾获得美国FDA授予治疗PDGFRADV突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。另一适应症—晚期全身性肥大细胞增多症（SM）（包括侵袭性SM的亚型）、伴有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病也获得了FDA授予的突破性疗法。在中国，基石药业和BlueprintMedicines于年6月4日达成该药物的独家合作及授权许可协议，基石药业获得Avapritinib在中国的大陆、香港、澳门和台湾的临床开发和商业化的授权。年2月，该药物在中国开展其作为三线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤的三期临床试验（进口1类新药）。关键临床数据

该药物的批准基于一个多中心、单臂关键临床研究NAVIGATOR(NCT)。临床试验表明，Ayvakit?的应答率很高，几乎有85％的患者出现肿瘤缩小。

图2.Ayvakit的有效性，来源于BlueprintMedicines

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