兴医药新视野迄今最连续的人类基因组组装完

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国内医药行业正处变革转型的新时期，新药、新技术实现从0到1的突破很大程度向国外前沿领域看齐，因此海外生物医药的新动态对于国内相关领域的发展方向具有良好的示范和引导作用。为此，兴业证券医药团队专门推出最新力作——立足新技术、新视野的海外一周精华资讯汇总，欢迎各位投资者鉴阅！

海外重磅新闻

新的CRISPR/Cas9技术可一次性纠正DMD患者数千种突变

来自美国德克萨斯大学（UT）西南医学中心的科学家们近日发表研究报告称，他们使用一种CRISPR/Cas9基因编辑技术可以纠正导致杜氏肌营养不良（DMD）的种基因突变中的大部分突变。在概念验证研究中，EricOlson博士及其同事们使用了单切myoediting技术，成功地在来源于DMD患者并携带一系列不同DMD基因突变的细胞中恢复了正常的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的生产。在3D工程心脏肌肉中，对DMD突变进行myoediting成功恢复了心肌细胞中抗肌萎缩蛋白的表达及其收缩力。

改善化疗预后新药Rolontis达到3期试验主要终点

近日，SpectrumPharmaceuticals宣布，其新药ROLONTIS（eflapegrastim）的第一个3期试验已经达到了主要终点，即治疗中性粒细胞减少症持续时间与对照药物相比时的非劣效性。这项名为ADVANCE的3期试验对象为例因化疗导致中性粒细胞减少症的早期乳腺癌患者，研究了ROLONTIS的安全性和有效性。Rolontis（eflapegrastim）是Spectrum公司的第一种生物药物。它是一种长效的粒细胞集落刺激因子（G-CSF），通过结合在粒细胞祖细胞上表达的G-CSF受体来刺激其增殖过程，使其最终在骨髓中产生功能性活化的嗜中性粒细胞。

Apalutamide可显著延缓非转移性去势抵抗性前列腺癌进展

使用一种临床研究阶段的雄激素受体抑制剂治疗可以显著延缓已经耐受标准去势疗法的前列腺癌病人发生转移的时间。这项关于apalutamide的多机构、3期临床医院（MGH）、加州大学洛杉矶分校（UCSF）的研究人员领导，相关结果于近日发表在《NewEnglandJournalofMedicine》，同时还在美国临床肿瘤泌尿生殖协会（ASCO-GU）研讨会上展示。这篇发表在NEJM上的研究报告了年3月19日之前的数据。治疗组病人的平均无进展期达到40.5个月，而安慰剂组仅为16.2个月。使用Apalutamide还可以降低疾病进展的其他指标（包括影像学确认的转移或者骨头疼痛等症状）以及任何原因导致的死亡。

降低71%风险前列腺癌组合疗法3期结果出炉

安斯泰来制药(AstellasPharma)公司与辉瑞(Pfizer)公司联合宣布使用XTANDI(enzalutamide)和雄激素阻断疗法(androgendeprivationtherapy，ADT)构成的组合疗法在治疗未转移去势抵抗性前列腺癌(castration-resistantprostatecancer，CRPC)患者的临床3期试验中取得积极疗效。试验结果表明这种组合疗法与单一ADT疗法相比能够将患者肿瘤转移或死亡的风险降低71%！这项试验的详细数据将在旧金山举行的泌尿生殖癌症研讨会(GenitourinaryCancersSymposium)上公布。

生存期翻倍黑色素瘤组合疗法3期临床积极

ArrayBioPharma和PierreFabre公布了关键3期临床试验COLUMBUS的总生存期（OS）计划分析的结果。该试验评估了encorafenibmg与binimetinib45mg（COMBO）组合疗法在BRAF突变型黑素瘤患者中的疗效。转移性黑色素瘤是皮肤癌中最严重且危及生命的类型，存活率很低。全世界每年诊断的黑色素瘤约有20万例，其中约一半的患者有BRAF突变——转移性黑色素瘤治疗的关键靶点。BRAF和MEK是MAPK信号通路中的关键蛋白激酶（RAS-RAF-MEK-ERK）。研究表明，该通路调节几种关键的细胞活动，包括增殖、分化、存活和血管生成。已有研究证明，在该通路中不适当地激活蛋白质在许多癌症中发生，包括黑色素瘤和结直肠癌。

Opdivo联合Yervoy延长高TMB肺癌患者生存

BMS公司公布称，正在进行中的临床3期研究CheckMate-达到了主要研究终点，即相比安慰剂，Opdivo（nivolumab）联合Yervoy（ipilimumab）用于晚期非小细胞肺癌患者（其肿瘤突变负荷TMB≥10mut/mb）一线治疗获得了更优的无进展生存期（PFS），其中不用考虑患者的PD-L1表达水平。在这项研究中，肿瘤突变负荷（TMB）使用了FoundationMedicine公司的分析方法FoundationOneCDx进行评估。此外，根据对总体生存期的中期分析，数据监测委员会建议继续进行这项研究。该研究的安全事件情况与先前报道的每两周一次Opdivo3mg/kg联合低剂量每六周一次Yervoy1mg/kg用于非小细胞肺癌一线治疗的结果相一致。

人工智能开发抗衰老药物候选分子已问世

Juvenescence有限公司宣布该公司与InsilicoMedicine合作创建的Juvenescence.AI公司已经选定了第一组化合物家族进行进一步临床开发。Juvenescence.AI是一家专注于使用人工智能(artificialintelligence，AI)进行药物开发的公司，该公司专注于衰老以及与衰老相关疾病领域的药物开发。根据Juvenescence有限公司和Insilico公司的合作协议，Juvenescence.AI有权利从Insilico获得总共5个化合物家族的临床开发许可。Juvenescence有限公司是一家专注于开发延长人类健康寿命的公司。而Insilico公司是一家利用AI进行药物研发并且开发治疗与衰老相关的疾病的生物技术公司。

新药研发进展

FDA今日批准Gilead新药治疗HIV-1感染

GileadSciences宣布美国FDA批准了其新药Biktarvy上市，作为每日一次的单片片剂疗法，治疗HIV-1感染。Biktarvy由bictegravir（50mg）、emtricitabine（mg）、与tenofoviralafenamide（25mg）三种成分组成。与Gilead的另一款抗HIV药物Descovy（FTC/TAF）相比，Biktarvy多了bictegravir这个成分。这是一款全新的无助推（unboosted）整合酶链转移抑制剂（INSTI）。这款新药的疗效与安全性在4项正在进行的3期临床试验中得到了验证。试验和招募的是初治的HIV-1感染成人患者，而试验与则招募了病毒感染在病毒学上得到抑制的成人患者。这几项研究一同招募了名志愿者，涵盖不同的年龄与种族。综合这4项研究来看，Biktarvy抵达了非劣效性的主要临床终点。

葛兰素史克B型脑膜炎疫苗获FDA突破性疗法认定

葛兰素史克（GSK）公司今天宣布，其B型脑膜炎疫苗Bexsero已获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），用于在2-10岁的儿童中预防由血清组B型脑膜炎球菌引起的侵入性脑膜炎球菌病（IMD）。年，Bexsero获得FDA的突破性疗法认定，用于在10-25岁的人群中预防IMD，并于年1月获得加速批准。今天这项新的认定是Bexsero的第二次突破性疗法认定，这也使Bexsero成为世界上第一个获得两次突破性治疗认定的疫苗。B型脑膜炎球菌感染是致命性脑膜炎的首要原因。虽然不常见，但IMD发展迅速，并且影响通常健康的儿童和青少年。

新药AVYCAZ获批治疗细菌性肺炎

Allergan宣布美国FDA已经批准AVYCAZ（头孢他啶和avibactam）的补充新药申请（sNDA），用于治疗由下列易感革医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）成人患者：克雷伯氏肺炎菌、阴沟肠杆菌、大肠杆菌、粘质沙雷氏菌、奇异变形杆菌、铜绿假单胞菌和流感嗜血杆菌。此项批准通过的是优先审评途径。HABP/VABP是住院患者中发生的严重细菌感染，常发生在危重病人和易感人群中。通常引起HABP/VABP的革兰氏阴性菌包括肠杆菌科（包括大肠杆菌、阴沟肠杆菌和奇异变形杆菌）和铜绿假单胞菌。而某些类型的革兰氏阴性菌对可用抗生素的耐药性日益增强，导致疾病和死亡增加，并导致医疗费用不断上涨。

卫材新型帕金森药物safinamideII/III期临床成功

日本药企卫材（Eisai）与日本明治精华制药（MeijiSeikaPharma，简称“明治”）近日联合宣布，实验性药物ME（safinamide，沙芬酰胺）治疗日本帕金森病患者在一项II/III期临床研究中达到主要终点。根据该研究结果，卫材和明治计划于年在日本提交safinamide的上市申请。该研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、平行组研究，在目前正接受左旋多巴（L-dopa）治疗但存在疗效减退现象（wearing-offphenomenon）的日本帕金森病患者中开展，评估了2种剂量safinamide（50mg和mg，每日一次，治疗24周）作为一种口服附加疗法的疗效和安全性。该研究的主要终点是平均每日非失能时间（ON-Time）从基线至24周治疗期的变化。

前沿科学研究

迄今最连续的人类基因组组装完成

英国《自然·生物技术》杂志29日在线发表了一项基因组学研究成果：英国科学家团队利用一个口袋大小的纳米孔测序装置，从头组装出人类基因组，这是迄今为止最连续的人类基因组组装，而且只用了单一测序技术。这项研究同时成功地分析了过去最先进的测序方法也分析不出的人类基因组区域。理解和解读人类基因组是现代医学的基石，人们一直希望尽可能多地测序基因组。在此之前，因为速度、成本和测序系统有限等多种因素影响，这项工作令人望而生畏。虽然测序技术已有所改进，但是要快速、低成本地组装人类基因组并保证高准确率和完整性，依然颇具挑战性。

Science子刊：免疫疗法新突破一次注射可消除小鼠全身肿瘤

最近，斯坦福大学的一个研究小组报道了一种更简单的方法来刺激免疫系统识别和攻击癌细胞，并在小鼠试验中得到了非常出色的结果。这项工作发表在上周的《科学》子刊《ScienceTranslationalMedicine》上。该方法将微克级的两种免疫促进分子直接注射到肿瘤中。一种分子是CpG寡核苷酸，这一小段DNA能够增加OX40基因的表达，而OX40是一种表达在免疫系统T细胞表面的蛋白质。另一种分子是结合OX40并指导T细胞消除癌细胞的抗体。该研究小组报道说，他们在淋巴瘤、乳腺癌、结肠癌和黑色素瘤的小鼠中测试了这一疗法，效果很好。目前，斯坦福大学已经开始了一项临床试验，预计将入组15名淋巴瘤患者。

Cell：挑战教科书揭示大脑中的多巴胺释放机制

经过数十年来对神经递质多巴胺在运动控制和寻赏行为中发挥的关键作用的研究，它已成为理解它的活性的无数努力的焦点，特别是当它在帕金森病和成瘾等疾病中发生偏差时。尽管科学家们已取得了长足的进展，但对健康的多巴胺细胞释放这种神经递质的机制知之甚少，这一差距限制了科学家们开发治疗一系列多巴胺相关疾病的方法的能力。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院的研究人员首次鉴定出大脑中负责精确分泌多巴胺的分子机制。相关研究结果发表在年2月8日的Cell期刊上。这项研究鉴定出产生多巴胺的神经元中的特定位点，这些神经元以一种快速的空间精确的方式释放多巴胺---这一发现与关于这种神经递质如何在大脑中传递信号的当前模型相冲突。

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