双肺布满肿瘤的晚期癌症患者,一款试验性药

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今年的冬天，凯莉·利兹（KayleyLeeds）终于可以看着她9岁的儿子和兄弟姐妹们嬉笑玩闹，但是一年半前，她最小的儿子还在病床上奄奄一息。这一切，都感谢去年上市的一种新型抗癌药物。经历了各种治疗，医生说没办法了阿什顿4岁时发现脖子上有个肿块，最终被确诊为4期甲状腺癌，癌症已经扩散到他的肺部。阿什顿的妈妈凯莉·利兹说，这个结果对于一个幸福的三口之家来说无疑是毁灭性的。阿什顿马上接受了外科手术和强烈的放射性碘治疗，以至于为了家人的安全，阿什顿不得不和家庭成员隔离，这对于一个四岁的孩子来说是非常残忍的。然而这一切并没有阻止疾病的发展，医生也说没有办法了。他的双肺布满了病灶，连呼吸都困难，他没有精力做任何事情，也没有食欲。他的父母说“最糟糕的是，当我们看到小小的他，身上插满了管子，周围是各种仪器，那一刻，我们的心都碎了。我们只能陪着他，什么也做不了。”一款试验性药物改变了他的生死就在年春天，我们接到了医生的电话，医院有关一种新的抗癌新药临床试验-一款代号为LOXO-的药物，这个电话改变了一切。医院的儿科肿瘤学家凯蒂·艾伯特说：“loxo-（larotrectinib，拉罗替尼）实际上是针对特定癌症类型NTRK基因融合的改变。在某些患者中，他们的局部肿瘤已完全消失。很幸运，阿什顿存在这种突变”这与化学疗法不同，化学疗法针对的是细胞生长的活性。它会导致癌细胞停止生长或减慢速度，但与此同时，它也会影响身体的其他部位，引起恶心和脱发等症状。新药可以片剂或液体形式在家中服用，医院进行定期监测。每月他们从加拿大艾伯塔省的家中开车英里到医院接受治疗，但这一切都是值得的，阿什顿的治疗效果非常明显。两个月内，他的肿瘤消失的非常明显。左图是年7月阿什顿治疗前的扫描，显示已扩散至他的肺部，白色斑点代表肺部肿瘤结节。右图是在使用拉罗替尼14个月后拍摄的。他的胸部X光片上的白点癌症几乎消失了。“这是他最近的扫描。基本上几乎所有东西都消失了”艾伯特医生说。他的母亲利兹说：“我们观察到阿什顿明显的变化。我们观察到他的健康状况得到改善。他的呼吸得到改善，肤色得到改善，食欲又恢复了。”经过治疗后，阿什顿·利兹（AshtonLeeds）已经重回家乡，享受一个九岁男孩该有的快乐童年。现在，他每天吃两次药，并将医院复查。莫菲特癌症中心（MoffittCancerCenter）的儿科肿瘤学家达蒙·里德（DamonReed）博士说：“当发现具有这种药物靶向突变的患者时，它几乎每次都会有神奇的疗效。”这种药物可以为像阿什顿这样的数千人提供新的希望。

凯利·利兹说：“这种药物是最近几年发生在我们身上的最好的事情。它为ashendun阿什顿带来了未来的希望，他能够重回学校，再次和朋友们一起跑步，踢足球，相信一切都会好起来的。

好消息是，年11月26日，该药物（商品名Vitrakvi）已获得美国食品和药物管理局的批准，可治疗儿童和成人的多种类型的癌症，包括软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺癌和肺癌。癌症。“治愈系”抗癌药-拉罗替尼

相信看了阿什顿的治疗经历，大家都很好奇他使用的新型抗癌药究竟是何方神圣，是不是只对阿什顿的肿瘤有特效？其他的癌症是否适合？这款药物是不是还在临床试验中，患者无法接受治疗？

可以肯定的告诉大家，阿什顿的抗癌成功绝对不是个案，因为权威的数据显示，这款药物的有效率高达75%，并且其中有22%的患者完全缓解，也就是病灶完全消失。下面我们一起来看下这款药物的详细介绍。

Larotrectinib是LoxoOncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。

其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。

年底，这款“治愈系”抗癌神药拉罗替尼完成临床试验，在万众期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-,这是上市前的代号），它的数据就震惊了肿瘤界，客观缓解率75%，完全缓解率22%，这个惊艳的结果让人深深的记住了它的大名LOXO-以及它的特异性靶点NTRK.部分儿童肿瘤患者也迎来了春天，因为这款针对17种实体瘤有效的药物专门在儿童肿瘤种种做了临床试验，进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！

因此，Larotrectinib在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-)

美国上市时间：年11月26日

药物功效：有效对抗由单一罕见基因（NTRK）突变驱动的各种癌症

针对人群：患有实体肿瘤的成人和儿童患者

制造企业：Bayer(拜耳）和LoxoOncology共同研发

使用剂量：

成年人：Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受毒性！

儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是mg/m2,每日口服两次，与或不与食物同服。

不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。

国内患者即将可以免费申请啦！虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但是目前仅在美国上市，并且口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为每月32,美元（30天mg），每年美元（约多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的。如果说有什么比“无药可治”更让人绝望的，那就是有特效药，但却买不到！买不起！很多病友迫切的希望国内能尽快开展这款新药的临床试验。近日，我们在clinicaltrails的

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